唐人日报7月27日讯：上海一名6岁女童接受个体化基因编辑临床研究后死亡事件持续发酵。上海交通大学医学院7月26日发布说明，宣布成立专项工作组，对涉事研究论文及附属新华医院开展的临床研究进行全面调查。7月27日，上海市杨浦区卫生健康委员会表示，相关部门已经介入并跟进处理。
据《科学》与学术诚信平台“撤稿观察”联合调查，女童患有由CHD3基因突变引起的罕见神经发育疾病，主要表现为语言、认知及运动发育迟缓，通常不会直接危及生命。2025年3月24日，她在上海交通大学医学院附属新华医院接受针对个人基因突变设计的碱基编辑研究治疗。
治疗过程中，研究人员通过腰椎穿刺，将携带基因编辑器的大量腺相关病毒载体注入女童脑脊液，试图修正CHD3基因中的错误碱基。治疗约三天后，女童出现肾功能快速衰竭、血小板骤降等严重异常，并在一周内经抢救无效死亡。医院内部伦理评估认为，死亡与此次治疗明确相关，可能由病毒载体诱发的强烈免疫反应及血栓性微血管病造成。
调查显示，女童家属为推动这项“一人一疗法”研究筹集约86万美元。多名基因治疗及医学伦理专家随后质疑，动物实验中已经出现肝肾损害等安全信号，研究团队为何仍决定进入人体研究，以及家属是否真正获得了充分、清晰的风险告知。
今年2月，相关团队在《自然》发表CHD3基因碱基编辑动物研究，报告该技术改善了小鼠的行为异常，但《科学》的调查指出，论文没有披露此前已经开展的人体研究及女童死亡情况。
目前，事件是否存在伦理审查、知情同意、研究注册及严重不良事件报告方面的违规，仍须等待官方调查结论。上海交大医学院表示，如发现违反科研伦理和科研规范的行为，将依据调查结果严肃处理。
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